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科学家首次实现肺部基因编辑，有效对策囊性纤维化

发布时间2024-06-17 16:40:17 浏览次数：0 作者：创始人

肺直接接触外部的“恶劣”环境，具备了超强的防御机制，可有效清除各种颗粒物和病原体。

但这也为经由气道的治疗带来了阻碍。理论上来说，由CFTR单基因失活突变导致的囊性纤维化（CF）非常适合基因治疗，但超过27项基因疗法都未能突破坚固的肺屏障而败走。

今日，《科学》杂志发表了来自德克萨斯大学西南医学中心科学团队的论文，研究者们这次“绕道而行”，选择从静脉给药，从基底膜一侧进入肺部，并在囊性纤维化小鼠中成功实现了体内编辑。

研究者使用了选择性肺靶向脂质纳米颗粒（lung SORT LNP），通过LNP组分优化避免了LNP在肝脏中的聚集。实验中，基因编辑成功矫正了小鼠肺干细胞中50%的CFTRR553X突变，有效增加了功能正常的CFTR水平。

研究者首先测试了这种基因编辑方法的持久性，给小鼠静脉注射LNP，2mg/kg间隔48小时注射两次，随后定期收集肺组织进行分析。

lung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。